(1)体外基因治疗：从病人体内获得某种细胞，进行培养，在体外完成基因转移，筛选出成功转移的细胞扩增培养，最后重新输入患者体内。

(2)体内基因治疗：直接向人体组织细胞中转移基因。

3．实质：正常基因的表达掩盖病变基因的表达，达到治疗疾病的目的。 4．成果：将腺苷酸脱氨酶基因转入患者的淋巴细胞中，治疗复合型免疫缺陷症。

[合作探讨]

探讨1：分析用转基因动物生产药物的过程，思考以下问题： (1)就药物基因而言，最理想的表达场所是哪里？ 提示：转基因动物的乳腺。 (2)乳腺生物反应器有哪些优点？

提示：产量高、质量好、成本低、易提取。

(3)讨论用基因工程技术实现动物乳腺生物反应器的操作过程是怎样的？

提示：①获取目的基因；②构建基因表达载体；③显微注射导入哺乳动物受精卵中；④将受精卵送入母体内发育成转基因动物。

探讨2：分析用转基因动物作器官移植的供体时，应采取什么措施？ 提示：抑制抗原决定基因的表达，或设法除去抗原决定基因。

探讨3：基因治疗的实质是利用外源基因替换了原基因本身，还是代替了原基因的功能？治疗后的性状能否遗传给后代？

提示：代替了原基因的功能。基因治疗只是改变了病人体细胞的遗传物质，所以恢复的正常性状不会遗传给子女。

[思维升华]

1．乳腺生物反应器： (1)操作过程：

(2)乳腺生物反应器与工程菌生产药物的区别： 比较内容 乳腺生物反应器 指将外源基因在哺乳动物含义 的乳腺中特异表达，利用动物的乳腺组织生产药物蛋白 受体基因结构与人类基因结构差异 基因表达 受体细胞 动物基因结构与人类的基因结构基本相同 合成的药物蛋白与天然蛋白质相同 动物受精卵 细菌和酵母菌的基因结构与人类有较大差异 细菌合成的药物蛋白可能没有活性 微生物细胞 感受态细胞法 需严格灭菌，严格控制工程菌所需的温度、pH、营养物质浓度等外界条件 从微生物细胞或其培养液中提取 工业生产，设备精良 指用基因工程的方法，使外源基因得到高效表达的菌类细胞株系 工程菌 目的基因导入方式 显微注射法 不需严格灭菌；温度等外界条件对其影响不大 从动物乳汁中提取 畜牧业生产、提取设备 生产条件 药物提取 生产设备 2.基因治疗 (1)原理：利用正常基因置换或弥补缺陷基因的治疗方法，即把正常基因导入病人体内，使该基因的表达产物发挥功能，从而达到治疗疾病的目的。

(2)过程：

(3)途径： 途径 比较 体外基因治疗 体内基因治疗

不同点 从患者体内获得某种细胞→体方法 外完成基因转移→筛选、细胞扩增→输入体内 特点 操作复杂，但效果可靠 直接向患者体内组织细胞中转移基因 方法较简单，但效果难以控制 相同点 都是将外源基因导入靶细胞，以纠正缺陷基因，目前两种方法都处于临床试验阶段 (4)基因诊断与基因治疗的比较 项目 基因 诊断 基因 治疗 方法 制作相应探针，利用DNA分子杂交原理，快速、准确检测人类某种疾病 把健康的外源基因导入有基因缺陷的细胞中，可分为体外基因治疗和体内基因治疗两种方法

DNA分子制作探针进行检测时应检测单链，即需将待测的双链DNA分子打开。

1．近年来基因工程的发展非常迅速，科学家可以用DNA探针和外源基因导入的方法进行遗传病的诊断和治疗，下列做法不正确的是 ( ) 【导学号：72240010】

A．用DNA探针检测镰刀型细胞贫血症 B．用DNA探针检测病毒性肝炎

C．用导入外源基因的方法治疗半乳糖血症 D．用基因替换的方法治疗21三体综合征

【解析】 基因工程是基因水平上的现代生物技术，21三体综合征是染色体异常遗传病，是患者第21号染色体比正常人多了一条，无法从基因水平上治疗。

【答案】 D

2．基因治疗是人类疾病治疗的一种崭新手段，下列有关叙述中不正确的是( ) A．基因治疗可使一些人类遗传病得到根治

B．基因治疗是一种利用基因工程产品治疗人类疾病的方法 C．以正常基因替代致病基因属于基因治疗的一种方法 D．基因治疗的靶细胞可以是体细胞和生殖细胞

【解析】 基因治疗是向有基因缺陷的细胞导入健康的基因，而不是利用基因工程产品治疗人类疾病。

【答案】 B

备注 临床应用阶段 仅处于初期的临床试验阶段，仍有许多问题和困难制约该技术的发展

3．继哺乳动物乳腺生物反应器研发成功后，膀胱生物反应器的研究也取得了一定进展。最近，科学家培育出一种转基因小鼠，其膀胱上皮细胞可以合成人的生长激素并分泌到尿液中。请回答下列问题：

(1)将人的生长激素基因导入小鼠受体细胞，常用的方法是_____________。

(2)进行基因转移时，通常要将外源基因转入________中，原因是___________________________________________________________________。

(3)通常采用____________技术检测外源基因是否插入到小鼠的基因组。 (4)在研制膀胱生物反应器时，应使外源基因在小鼠的________细胞中特异表达。 【解析】 在基因工程中，若受体细胞是动物细胞，常采用显微注射的方法导入目的基因。若要使小鼠膀胱上皮细胞合成人的生长激素，在进行基因转移时，当做受体细胞的通常是受精卵，其原因是受精卵具有全能性，可使外源基因在相应组织细胞中得到表达。检测目的基因是否插入到受体细胞的基因组，通常采用的是DNA分子杂交技术。

【答案】 (1)显微注射法

(2)受精卵(或早期胚胎) 受精卵(或早期胚胎细胞)具有全能性，可使外源基因在相应组织细胞中表达

(3)DNA分子杂交 (4)膀胱上皮

1．我国科学家运用基因工程技术，将苏云金芽孢杆菌的抗虫基因导入棉花细胞并成功表达培育出了抗虫棉。下列叙述不正确的是( )

A．启动子对于抗虫基因在棉花细胞中的表达不可缺少

B．重组DNA分子中改变一个碱基对，不一定导致毒蛋白的毒性丧失 C．抗虫棉的抗虫基因可通过花粉传递至近缘作物，从而造成基因污染 D．转基因棉花是否具有抗虫特性是通过检测棉花对抗生素抗性来确定的

【解析】 启动子是RNA聚合酶识别和结合位点，没有启动子，目的基因无法转录。根据是否具有抗生素抗性可用来筛选含有目的基因的细胞，而不能用来检测转基因棉花是否具有抗虫特性。

【答案】 D

2．下列有关动物基因工程的说法，错误的是 ( )

【导学号：72240011】

A．将外源生长激素基因导入动物体内可提高动物生长速度

B．将肠乳糖酶基因导入奶牛基因组中，使获得的转基因牛分泌的乳汁中乳糖的含量大大降低