成人用药数据外推在儿科人群药物临床试验及
相关信息使用的技术指导原则
（征求意见稿）
国家食品药品监督管理总局药品审评中心1
1. 概述
目前，全球的儿科人群药物超说明书使用现象十分普遍，在我国也不例外。其主要原因包括儿科患者（以下简称患儿）数量少于成人、在患儿开展临床试验存在特有的伦理挑战、研究中需要为患儿提供特殊保护等等，这些原因使得开展儿科人群药物临床试验的难度远远大于成人。基于上述原因，难以通过大规模确证性临床试验获得患儿的研究数据，支持其用于每个特定年龄阶段的安全性和有效性。另一方面，从伦理学考虑，采用新技术和建立新方法，减少不必要的儿科人群药物临床试验，有利于使儿科人群的痛苦最小化。因此，尽可能减少儿科人群药物临床试验中的受试者数量，最大程度利用已有数据，通过数据外推来完善和丰富儿科人群用药信息，指导临床用药，成为了保证患儿用药安全的重要和必要的途径。
本指导原则重点介绍数据外推的概念和框架，阐述儿科人群药物临床试验数据外推的基本原则和要求，供研发企业参考。考虑到目标人群、治疗领域和药物性质的差异，数据外推方法具有其多样性和灵活性，本指导原则仅提出数据外推的一般考虑。鼓励申请人在儿科人群药物开发的早期阶段与监管部门就数据外推进行沟通。
应用本指导原则时，应同时参考药物临床试验质量管理规范（GCP）、人用药品注册技术规范国际协调会（ICH）和国内外其他
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相关指南要求。
本指导原则不具有强制性的法律约束力，仅代表药品监管部门当前的观点和认识，随着科学研究的进展本指导原则中的相关内容会不断完善。 2. 概念
外推的方法已广泛应用于药物开发领域，如动物试验数据外推至人体试验以确定首剂量、健康志愿者药代动力学数据外推至患者人群、相同机制药物或类似机制药物之间药效学数据外推等。
本指导原则中的数据外推通常是指：通过科学的研究方法，将已知人群的研究信息和结论，扩展到未知人群（目标人群）从而减少在未知人群开展不必要的研究。
儿科人群药物临床试验所使用的数据外推的主要原理是出于伦理学和效率方面的考虑，避免在目标人群开展不必要的研究，从而减少伦理学担忧，并将资源分配到最需要开展研究的领域。 3. 框架
数据外推包括外推假设、外推计划、外推分析，以及减低不确定性及风险等几个主要要素，外推假设、外推计划和外推分析是一个序贯且循环往复的过程。这个过程贯穿儿科人群药物开发的整个生命周期，包括上市前和上市后阶段。
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