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ICH E9

临床试验的统计学指导原则解析

 

ICH E9 Statistical principles for clinical trials 

(临床试验的统计学指导原则)

可谓生物统计师的

bible

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目的在于协调欧洲?/p>

日本和美国在进行药品上市申请的临床试验时所应用的统计学?/p>

法的指导原则。虽说中国是协调三方之外的国家,

SFDA

还为此另外制定了自己的《化学药

物和生物制品临床试验的生物统计学技术指导原则?/p>

,但其内容基本还是照抄翻译了

ICH 

E9

的内容?/p>

 

首先,我们先看一?/p>

ICH E9

的内容概况:

 

1

?/p>

 

引言

 

2

?/p>

 

整个临床试验的基本考虑

 

3

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试验设计中的基本考虑

 

4

?/p>

 

试验进行中的基本考虑

 

5

?/p>

 

数据分析

 

6

?/p>

 

安全性与耐受性评?/p>

 

7

?/p>

 

研究报告

 

临床研发计划中的统计思维

 

众所周知?/p>

药物临床研究的主要目标就是以最小的成本和最快的时间?/p>

科学地评估有希望?/p>

入市场的药物的风险-效益?/p>

万事计划为先?/p>

为了保证药物研发的成功,

制定一个临床研?/p>

计划?/p>

clinical development plan

)是十分必要的?/p>

 

那什么是临床研发计划包括哪些内容呢?

 

通常地,临床研发计划包括研发依据、试验的一些基本情况?/p>

时间表?/p>

预算以及所需的人?/p>

物力财力资源等?/p>

 

在大多数公司?/p>

在开展一项临床试验前?/p>

可能不会有一项正规的成文的临床研发计划,

但?/p>

会考虑到上述这些内容?/p>

 

尽管临床研发计划的确定主要基于医学和科学的正确合理,

但其他方面比如生物统计?/p>

注册?/p>

市场甚至管理层的影响也同等重要?/p>

 

在这里我们重点讨论一下,

统计在临床研发中的作用?/p>

首先?/p>

管理者在做临床研发计划时?/p>

望从生物统计师这里获得一些有助于他们决策的有用的信息。他们需要在市场销售、医学?/p>

注册等各方面追求一个平衡。他们需要明确知道药物研发的风险收益?/p>

 

Confirmatory Trial

(验证性试验)?/p>

Exploratory Trial 

(探索性试验)

 

对整个临床试验的角度考虑?/p>

我们通常可以把临床试验分?/p>

Confirmatory Trial

(验证性试验)

?/p>

Exploratory Trial 

(探索性试验)两种类型?/p>

 

什么是验证性试验呢?简单地讲,验证性试验就是检验假设(

hypothesis-testing

)的试验?/p>

是一种事先提出假设,

并对其进行检验的有对照组的试验?/p>

可以提供疗效和安全性方面的?/p>

定的证据。我们进行的验证性试验包括所有的

III

期试验、大多数

IV

期试验以及一些晚期的

II

期试验?/p>

当然对于验证性试验,

我们接触最多的便是

III

期注册试验?/p>

其中验证性试验最?/p>

心的部分就是假设?/p>

Hypothesis

?/p>

,而对于它必须做到?/p>

 

1

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假设必须直接根据试验的主要目的确?/p>

 

2

?/p>

 

假设必须在试验前事先确定

 

3

?/p>

 

假设必须在试验完成后进行检?/p>

 

与之对应的探索性试验,

对数据作一些探索分析,

可能会做一些假设检验,

但这些假设不需

要是事先确定的,

而是根据数据的特点而定的,

因此不能作为证实疗效的正式依据?/p>

虽然?/p>

是探索,

但其也应有清晰的明确的目的?/p>

其实?/p>

一系列的探索性试验正是验证性试验必要?/p>

及设计的基础。简单地说,探索性试验是产生假设?/p>

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,验证性试验是

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ICH E9

临床试验的统计学指导原则解析

 

ICH E9 Statistical principles for clinical trials 

(临床试验的统计学指导原则)

可谓生物统计师的

bible

?/p>

目的在于协调欧洲?/p>

日本和美国在进行药品上市申请的临床试验时所应用的统计学?/p>

法的指导原则。虽说中国是协调三方之外的国家,

SFDA

还为此另外制定了自己的《化学药

物和生物制品临床试验的生物统计学技术指导原则?/p>

,但其内容基本还是照抄翻译了

ICH 

E9

的内容?/p>

 

首先,我们先看一?/p>

ICH E9

的内容概况:

 

1

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引言

 

2

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整个临床试验的基本考虑

 

3

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试验设计中的基本考虑

 

4

?/p>

 

试验进行中的基本考虑

 

5

?/p>

 

数据分析

 

6

?/p>

 

安全性与耐受性评?/p>

 

7

?/p>

 

研究报告

 

临床研发计划中的统计思维

 

众所周知?/p>

药物临床研究的主要目标就是以最小的成本和最快的时间?/p>

科学地评估有希望?/p>

入市场的药物的风险-效益?/p>

万事计划为先?/p>

为了保证药物研发的成功,

制定一个临床研?/p>

计划?/p>

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)是十分必要的?/p>

 

那什么是临床研发计划包括哪些内容呢?

 

通常地,临床研发计划包括研发依据、试验的一些基本情况?/p>

时间表?/p>

预算以及所需的人?/p>

物力财力资源等?/p>

 

在大多数公司?/p>

在开展一项临床试验前?/p>

可能不会有一项正规的成文的临床研发计划,

但?/p>

会考虑到上述这些内容?/p>

 

尽管临床研发计划的确定主要基于医学和科学的正确合理,

但其他方面比如生物统计?/p>

注册?/p>

市场甚至管理层的影响也同等重要?/p>

 

在这里我们重点讨论一下,

统计在临床研发中的作用?/p>

首先?/p>

管理者在做临床研发计划时?/p>

望从生物统计师这里获得一些有助于他们决策的有用的信息。他们需要在市场销售、医学?/p>

注册等各方面追求一个平衡。他们需要明确知道药物研发的风险收益?/p>

 

Confirmatory Trial

(验证性试验)?/p>

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(探索性试验)

 

对整个临床试验的角度考虑?/p>

我们通常可以把临床试验分?/p>

Confirmatory Trial

(验证性试验)

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Exploratory Trial 

(探索性试验)两种类型?/p>

 

什么是验证性试验呢?简单地讲,验证性试验就是检验假设(

hypothesis-testing

)的试验?/p>

是一种事先提出假设,

并对其进行检验的有对照组的试验?/p>

可以提供疗效和安全性方面的?/p>

定的证据。我们进行的验证性试验包括所有的

III

期试验、大多数

IV

期试验以及一些晚期的

II

期试验?/p>

当然对于验证性试验,

我们接触最多的便是

III

期注册试验?/p>

其中验证性试验最?/p>

心的部分就是假设?/p>

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,而对于它必须做到?/p>

 

1

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假设必须直接根据试验的主要目的确?/p>

 

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假设必须在试验前事先确定

 

3

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假设必须在试验完成后进行检?/p>

 

与之对应的探索性试验,

对数据作一些探索分析,

可能会做一些假设检验,

但这些假设不需

要是事先确定的,

而是根据数据的特点而定的,

因此不能作为证实疗效的正式依据?/p>

虽然?/p>

是探索,

但其也应有清晰的明确的目的?/p>

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物和生物制品临床试验的生物统计学技术指导原则?/p>

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首先,我们先看一?/p>

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整个临床试验的基本考虑

 

3

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试验进行中的基本考虑

 

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数据分析

 

6

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安全性与耐受性评?/p>

 

7

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研究报告

 

临床研发计划中的统计思维

 

众所周知?/p>

药物临床研究的主要目标就是以最小的成本和最快的时间?/p>

科学地评估有希望?/p>

入市场的药物的风险-效益?/p>

万事计划为先?/p>

为了保证药物研发的成功,

制定一个临床研?/p>

计划?/p>

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)是十分必要的?/p>

 

那什么是临床研发计划包括哪些内容呢?

 

通常地,临床研发计划包括研发依据、试验的一些基本情况?/p>

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尽管临床研发计划的确定主要基于医学和科学的正确合理,

但其他方面比如生物统计?/p>

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在这里我们重点讨论一下,

统计在临床研发中的作用?/p>

首先?/p>

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什么是验证性试验呢?简单地讲,验证性试验就是检验假设(

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是一种事先提出假设,

并对其进行检验的有对照组的试验?/p>

可以提供疗效和安全性方面的?/p>

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期试验、大多数

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当然对于验证性试验,

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假设必须直接根据试验的主要目的确?/p>

 

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假设必须在试验完成后进行检?/p>

 

与之对应的探索性试验,

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可能会做一些假设检验,

但这些假设不需

要是事先确定的,

而是根据数据的特点而定的,

因此不能作为证实疗效的正式依据?/p>

虽然?/p>

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一系列的探索性试验正是验证性试验必要?/p>

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ICHE9临床试验统计学指导原则解?- 百度文库
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日本和美国在进行药品上市申请的临床试验时所应用的统计学?/p>

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首先,我们先看一?/p>

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引言

 

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整个临床试验的基本考虑

 

3

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试验进行中的基本考虑

 

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数据分析

 

6

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安全性与耐受性评?/p>

 

7

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研究报告

 

临床研发计划中的统计思维

 

众所周知?/p>

药物临床研究的主要目标就是以最小的成本和最快的时间?/p>

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计划?/p>

clinical development plan

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那什么是临床研发计划包括哪些内容呢?

 

通常地,临床研发计划包括研发依据、试验的一些基本情况?/p>

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(探索性试验)两种类型?/p>

 

什么是验证性试验呢?简单地讲,验证性试验就是检验假设(

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是一种事先提出假设,

并对其进行检验的有对照组的试验?/p>

可以提供疗效和安全性方面的?/p>

定的证据。我们进行的验证性试验包括所有的

III

期试验、大多数

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期试验以及一些晚期的

II

期试验?/p>

当然对于验证性试验,

我们接触最多的便是

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期注册试验?/p>

其中验证性试验最?/p>

心的部分就是假设?/p>

Hypothesis

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,而对于它必须做到?/p>

 

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假设必须直接根据试验的主要目的确?/p>

 

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假设必须在试验前事先确定

 

3

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假设必须在试验完成后进行检?/p>

 

与之对应的探索性试验,

对数据作一些探索分析,

可能会做一些假设检验,

但这些假设不需

要是事先确定的,

而是根据数据的特点而定的,

因此不能作为证实疗效的正式依据?/p>

虽然?/p>

是探索,

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